Ученые объявили о первых успехах в генетическом редактировании серповидно-клеточной анемии (СКА)

Новости

СКА является наиболее распространенным смертельным генетическим заболеванием новорожденных. Единственный вариант лечения СКА — трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора сложно, и, кроме того, высока вероятность побочных эффектов

В основе СКА лежат две мутировавшие копии гена гемоглобина, которые заставляют эритроциты трансформироваться из круглой формы в серповидную. Это вызывает цепочку событий, приводящую к повреждению органов, болям и ранней смертности. Ученые из Института Броуда Массачусетского технологического института, Гарварда и детской исследовательской больницы Сент-Джуда, используя молекулярную технологию, называемую базовым редактированием, научились преобразовывать патогенную ДНК в безвредный вариант гена гемоглобина в человеческих кроветворных клетках и в мышиной модели. Генетическое редактирование избавило животных от симптомов болезни, обеспечив длительное производство здоровых клеток крови. «Этот подход предлагает многообещающую основу для одноразового лечения серповидно-клеточной анемии», — убеждены авторы исследования.

Вам также может понравиться

Диагностика и лечение

Осторожно: тромб!

Как заранее узнать  о повышенном риске тромбоза. Кому нужна коагулограмма

17 апреля 2024 г.

Ограничение калорий – это не только про вес, но и про долгую жизнь. И что же теперь, жить впроголодь …

16 апреля 2024 г.

Полностью расправиться с эффектом апельсиновой корки практически невозможно.  Однако, зная особеннос …

15 апреля 2024 г.