Ученые объявили о первых успехах в генетическом редактировании серповидно-клеточной анемии (СКА)

Новости

СКА является наиболее распространенным смертельным генетическим заболеванием новорожденных. Единственный вариант лечения СКА - трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора сложно, и, кроме того, высока вероятность побочных эффектов

В основе СКА лежат две мутировавшие копии гена гемоглобина, которые заставляют эритроциты трансформироваться из круглой формы в серповидную. Это вызывает цепочку событий, приводящую к повреждению органов, болям и ранней смертности. Ученые из Института Броуда Массачусетского технологического института, Гарварда и детской исследовательской больницы Сент-Джуда, используя молекулярную технологию, называемую базовым редактированием, научились преобразовывать патогенную ДНК в безвредный вариант гена гемоглобина в человеческих кроветворных клетках и в мышиной модели. Генетическое редактирование избавило животных от симптомов болезни, обеспечив длительное производство здоровых клеток крови. «Этот подход предлагает многообещающую основу для одноразового лечения серповидно-клеточной анемии», — убеждены авторы исследования.

Вам также может понравиться

Одни с детства учатся на пятёрки, но ничего не достигают. Другие учатся кое-как, а вырастают лидерам …

24 сентября 2022 г.

В сентябре в Москве открылась флагманская многопрофильная клиника медицинской сети «Будь Здоров», уж …

22 сентября 2022 г.

Психология

После отпуска

По статистике, больше половины вернувшихся из отпуска страдают от пост­отпускного синдрома. Как с ни …

22 сентября 2022 г.