Ученые объявили о первых успехах в генетическом редактировании серповидно-клеточной анемии (СКА)

Новости

СКА является наиболее распространенным смертельным генетическим заболеванием новорожденных. Единственный вариант лечения СКА — трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора сложно, и, кроме того, высока вероятность побочных эффектов

В основе СКА лежат две мутировавшие копии гена гемоглобина, которые заставляют эритроциты трансформироваться из круглой формы в серповидную. Это вызывает цепочку событий, приводящую к повреждению органов, болям и ранней смертности. Ученые из Института Броуда Массачусетского технологического института, Гарварда и детской исследовательской больницы Сент-Джуда, используя молекулярную технологию, называемую базовым редактированием, научились преобразовывать патогенную ДНК в безвредный вариант гена гемоглобина в человеческих кроветворных клетках и в мышиной модели. Генетическое редактирование избавило животных от симптомов болезни, обеспечив длительное производство здоровых клеток крови. «Этот подход предлагает многообещающую основу для одноразового лечения серповидно-клеточной анемии», — убеждены авторы исследования.

Вам также может понравиться

Вы хотите скинуть несколько лишних килограмм и быстро прийти в форму?

5 февраля 2025 г.

Ежедневный уход

Секретный элемент

Чтобы удачно выбрать маску, нужно знать, какие ингредиенты в составе способны решить ту или иную про …

3 февраля 2025 г.

Витамины и добавки

12 продуктов, богатых цинком

Цинк – микроэлемент, без которого невозможно обойтись!

1 февраля 2025 г.