Ученые объявили о первых успехах в генетическом редактировании серповидно-клеточной анемии (СКА)

04.06.2021
СКА является наиболее распространенным смертельным генетическим заболеванием новорожденных. Единственный вариант лечения СКА - трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора сложно, и, кроме того, высока вероятность побочных эффектов

В основе СКА лежат две мутировавшие копии гена гемоглобина, которые заставляют эритроциты трансформироваться из круглой формы в серповидную. Это вызывает цепочку событий, приводящую к повреждению органов, болям и ранней смертности. Ученые из Института Броуда Массачусетского технологического института, Гарварда и детской исследовательской больницы Сент-Джуда, используя молекулярную технологию, называемую базовым редактированием, научились преобразовывать патогенную ДНК в безвредный вариант гена гемоглобина в человеческих кроветворных клетках и в мышиной модели. Генетическое редактирование избавило животных от симптомов болезни, обеспечив длительное производство здоровых клеток крови. «Этот подход предлагает многообещающую основу для одноразового лечения серповидно-клеточной анемии», - убеждены авторы исследования.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

Также в новостях

Проживание ребенка в доме с собакой или в большой семье снижает риск развития болезни Крона в будущем

Болезнь Крона (БК) является тяжелым воспалительным заболеванием кишечника. Причина возникновения...

Обнаружена связь повышенного уровня приземного озона и других загрязнителей воздуха с более тяжелыми последствиями SARS-CoV-2

Озон, находящийся в приземном воздухе, которым мы дышим, представляет особую опасность для...

Создано приложение для анализа голоса, которое распознает застой в легких у пациентов с сердечной недостаточностью

У пациентов с сердечной недостаточностью нарушена циркуляция крови, и избыток жидкости из...

Придуман научный способ, как проводить меньше времени за смартфоном

Вы проводите за своим смартфоном больше времени, чем реально требуется? Ученые придумали, как...

Добавление клюквы в рацион способствует улучшению эпизодической памяти и мозгового кровоснабжения у пожилых людей

Старение тесно связано со снижением когнитивных функций. Считается, что с помощью здорового...

Видеоигры могут способствовать улучшению когнитивных способностей детей

Дети все больше времени проводят перед экранами, и родители беспокоятся, что это может негативно...

Собаки-«нюхачи» могут стать альтернативой традиционным проверкам на коронавирусную инфекцию в аэропорту

В настоящее время экспресс-диагностика коронавирусной инфекции основана на ПЦР-тесте, который...

Ученые создали беспроводную биоэлектронную соску для мониторинга электролитов у новорожденных детей

У новорожденных, особенно родившихся раньше срока, необходимо постоянно контролировать жизненные...

Новые данные о связи сна и обучения

Важность сна и сновидений для обучения и памяти давно признана. Однако если раньше считалось, что...