В основе СКА лежат две мутировавшие копии гена гемоглобина, которые заставляют эритроциты трансформироваться из круглой формы в серповидную. Это вызывает цепочку событий, приводящую к повреждению органов, болям и ранней смертности. Ученые из Института Броуда Массачусетского технологического института, Гарварда и детской исследовательской больницы Сент-Джуда, используя молекулярную технологию, называемую базовым редактированием, научились преобразовывать патогенную ДНК в безвредный вариант гена гемоглобина в человеческих кроветворных клетках и в мышиной модели. Генетическое редактирование избавило животных от симптомов болезни, обеспечив длительное производство здоровых клеток крови. «Этот подход предлагает многообещающую основу для одноразового лечения серповидно-клеточной анемии», - убеждены авторы исследования.
Ученые объявили о первых успехах в генетическом редактировании серповидно-клеточной анемии (СКА)
Также в новостях
Болезнь Крона (БК) является тяжелым воспалительным заболеванием кишечника. Причина возникновения...
Озон, находящийся в приземном воздухе, которым мы дышим, представляет особую опасность для...
У пациентов с сердечной недостаточностью нарушена циркуляция крови, и избыток жидкости из...
Вы проводите за своим смартфоном больше времени, чем реально требуется? Ученые придумали, как...
Старение тесно связано со снижением когнитивных функций. Считается, что с помощью здорового...
Дети все больше времени проводят перед экранами, и родители беспокоятся, что это может негативно...
О том, что материнский стресс во время беременности может негативно отразиться на развитии мозга...

В настоящее время экспресс-диагностика коронавирусной инфекции основана на ПЦР-тесте, который...

У новорожденных, особенно родившихся раньше срока, необходимо постоянно контролировать жизненные...
Важность сна и сновидений для обучения и памяти давно признана. Однако если раньше считалось, что...


Введите e-mail адрес, указанный при регистрации

Зарегистрировавшись, вы сможете:
- комментировать статьи и блоги,
- бесплатно получать онлайн-консультации у специалистов,
- пользоваться сервисами,
- участвовать в конкурсах,
- общаться на форуме.
Комментарии