Ученые объявили о первых успехах в генетическом редактировании серповидно-клеточной анемии (СКА)

04.06.2021
СКА является наиболее распространенным смертельным генетическим заболеванием новорожденных. Единственный вариант лечения СКА - трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора сложно, и, кроме того, высока вероятность побочных эффектов

В основе СКА лежат две мутировавшие копии гена гемоглобина, которые заставляют эритроциты трансформироваться из круглой формы в серповидную. Это вызывает цепочку событий, приводящую к повреждению органов, болям и ранней смертности. Ученые из Института Броуда Массачусетского технологического института, Гарварда и детской исследовательской больницы Сент-Джуда, используя молекулярную технологию, называемую базовым редактированием, научились преобразовывать патогенную ДНК в безвредный вариант гена гемоглобина в человеческих кроветворных клетках и в мышиной модели. Генетическое редактирование избавило животных от симптомов болезни, обеспечив длительное производство здоровых клеток крови. «Этот подход предлагает многообещающую основу для одноразового лечения серповидно-клеточной анемии», - убеждены авторы исследования.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

Также в новостях

Диагностика опухоли центральной нервной системы по анализу мочи

Ранняя диагностика опухолей головного мозга часто затруднена, потому что пациенты приходят на...

Нарушенный режим питания и избыток жиров в рационе – главные враги здоровью жировой ткани

Жировая ткань обеспечивает энергию, поддерживает рост клеток, защищает органы и сохраняет тепло...

Прослушивание инструментальной музыки перед сном может привести к трудностям засыпания и ночным пробуждениям

Большинство людей слушают музыку перед сном, чтобы расслабиться. Но, оказывается, может сработать...

Раскрыт молекулярный механизм связи между высоким потреблением жиров и раком толстой кишки

По данным центров по контролю и профилактике заболеваний США, продукты с высоким содержанием...

Последствия COVID-19 для здоровья детей

В начале пандемии многие считали, что COVID-19 для здоровья детей представляет не большую угрозу...

Чрезмерное употребление кофеина повышает внутриглазное давление и генетический риск глаукомы

Повышенное внутриглазное давление (ВГД) является неотъемлемым фактором риска глаукомы. Известно...

Здоровый образ жизни снижает генетический риск когнитивных нарушений и болезни Альцгеймера

Существует генетическая предрасположенность к атеросклерозу, болезни Альцгеймера, рассеянному...

Наружный роботизированный скелет для реабилитации пациентов с рассеянным склерозом

Показано, что физические упражнения при рассеянном склерозе (РС) позволяют ослабить симптомы...

Получены новые данные о генетических рисках депрессии

Известно, что генетика играет большую роль в развитии депрессии. В ходе крупнейшего на...

Эффективен ли кофеин в борьбе с последствиями дефицита сна?

Недостаток сна ухудшает широкий спектр умственных функций, в том числе внимание и когнитивный...