Теория и практика / Диагностика и лечение

НОВЫЕ ЛЕКАРСТВА: ИСПЫТАТЬ НА СЕБЕ И ВЫЖИТЬ?

Каждый лекарственный препарат, прежде чем оказаться на аптечной полке, проходит длинный путь апробации. Сначала лабораторной, когда химики и фармацевты гадают над формулой, пробуют различные комбинации активных веществ, затем учёные испытывают действие нового лекарства на братьях наших меньших. И наконец, приступают к клиническим испытаниям с участием людей,. Они чаще всего бывают международными: препарат могут разработать в США, Канаде или Японии, а группы будут набирать по всему миру, в том числе и в России. Кто и почему стремится испытать ещё неизвестные лекарства на себе?
Опубликовано: 10 июля 2019 г.

Первый удар  - по раку

Популярность к клиническим исследованиям новых лекарств пришла не так давно. Около 15 лет назад по всем миру прошла волна апробации новых онкологических препаратов, действие которых было основано на стимуляции собственных сил организма к уничтожению опухоли либо введения в  организм иммунных клеток,  блокирующих опухоль и синтезируемые еюбиологически активные вещества. Новая философия получившая название «таргетная терапия», а её разновидность – иммунотерапия рака сегодня является самым востребованным и перспективным методом лечения. Именно за счёт массовых исследований удалось подтвердить и полностью выявить потенциал этого лечения. В народе пошла молва об удивительных случаях излечения, казалось бы, неизлечимо больных людей, которые рискнули принять участие в исследовании препарата. Рискнули – и выиграли. При этом получив лекарства совершенно бесплатно, а уже через несколько лет, когда препараты были допущены к использованию, их цена оказалась запредельно высокой. 

Ещё одним важным клиническим исследованием в онкологии было внедрение нового метода лечения – гормонотерапии рака молочной железы. Если до этого кроме хирургии у онкогинекологов была на вооружении лишь лучевая и гораздо менее эффективная химиотерапия, то с открытием эстрогеновых (ER) и прогестероновых (PR) рецепторов у опухоли стало ясно, что рака молочной железы на самом деле два – один гормонально-зависимый, второй нет. И лечить эти заболевания нужно по-разному. Эффективность гормонотерапии удалось доказать и значительно улучшить результаты лечения молодых пациенток именно благодаря серии клинических испытаний. 

Второй – по гепатиту С

С тех пор участие в клинических исследованиях новых групп препаратов стало популярным среди больных. Тем более, что болезней, тяжело поддающихся лечению, в наши дни хватает. Хроническим гепатитом С  страдают более 150 миллионов человек в мире, и несколько миллионов (по различным оценкам от 2 до 4) россиян  – это настоящая эпидемия. И если двадцать лет назад клинические испытания доказали эффективность комбинированной иммуно- и противовирусной терапии, переведя заболевание в разряд излечимых, то буквально несколько лет назад завершилась вторая волна исследований. Преимущества нового поколения лекарств(противовирусные препараты прямого действия или ПППД)  - короткий период лечения (несколько месяцев против года), но главное – его значительно меньшая токсичность для организма. Если уколы высоких доз интерферона люди переносили, словно тяжёлую форму гриппа, то приём новых лекарств практически не отражается на самочувствии. А эффективность лечения приближается к 90%, что значительно выше, чем при всех ранее разработанных методах. 

Третий удар – по ревматическим болезням.

Ещё одно большое «поле» для участия в клинических испытания новых лекарств – ревматология. Системные заболевания соединительной ткани, самым распространённым из которых раньше был ревматизм, не стоит недооценивать. Ими страдают люди в самом расцвете сил, а классическое лечение, к которому относится гормональная и иммуносупрессивная терапия, вызывает массу неприятных осложнений. У всех на слуху недавняя смерть молодой певицы Юлии  Началовой, которая страдала системным нарушением обмена веществ – тяжёлой формой подагры. Но чаще суставы поражаются не отложениями мочевой кислоты, а собственными иммунными клетками, которые могут атаковать и мышцы, и связки, и внутренние органы. Поэтому ревматические болезни наше время  чаще называют аутоиммунными.  Разработки учёных в этой области также касаются иммунитета – новые группы лекарств блокируют его вредную деятельность, но, не уничтожая, как цитостатики или гормоны, а щадящее, словно «перепрошивая» наш иммунитет. И результаты исследований показывают – участие в них чаще всего оказывается отличными способом «смягчить» терапию, при этом она наверняка окажется более эффективной. 

Не попасть под критерии исключения 

Многие считают,  что попасть в международное клиническое исследование обычному россиянину из глубинки нереально. В интернете нередко появляется информация о том, что за участие в исследовании необходимо заплатить, существует некий альтернативный лист ожидания для тех, кто готов стимулировать докторов. 

Но на самом деле каждый производитель заинтересован как можно быстрее набрать группу и начать испытание, и пациент, полностью подходящий под требования, на вес золота. Намного важнее  - полностью соответствовать критериям исследования Что это? Допустим, пациент не должен был получать на предыдущих этапах лечения химиотерапию цитостатиками. Получал значит - на выход. Именно критерии исключения чаще всего оказываются единственным весомым препятствием на пути к участию в исследовании. А полное соответствие критериям включения – счастливым входным билетом. 

 Всё по фазе

Любое клиническое исследование разделено на четыре фазы:

I Фаза.

Пилотное исследование на небольшой группе людей (20-80 человек). Основная задача - выявить возможную токсичность или непредвиденные побочные эффекты, то есть оценить безопасность препарата. Как правило, в этой фазе принимают участие профессиональные волонтёры, не обязательно страдающие конкретным заболеванием. Предусмотрена страховка и хорошее вознаграждение. 

II фаза

Её задача – определить риски применения препарата при конкретном заболевании. В ней участвуют от 100 до 300 пациентов, как правило, в эту фазу идёт набор, могут принимать участие обычные люди.

III фаза.

Основная часть исследования, в которой оценивают эффективность препарата при данной форме и стадии болезни. Участвуют от 1000 до 3000 человек и более, идёт активный набор пациентов в группы. 

IV фаза

Постмаркетинговая. Проводится уже после начала продаж препарата, если требуется получить дополнительные сведения об эффективности и безопасности препарата. Нередко пациентов не набирают, а проводят эту фазу ретроспективно. 

Подопытные кролики?

Есть мнение, что пользуясь возможностью излечиться, пациент якобы рискует оказаться в роли подопытного кролика. Неиспытанный препарат может вызвать самые неожиданные осложнения, а его действие оказаться непредсказуемым. На самом деле это нет так. Риск не превышает тот, которому вы подвергаетесь, купив в аптеке разрешённый препарат. Ведь что-то из длинного списка побочных эффектов теоретически может возникнуть именно у вас.  Клинические испытания на большой группе больных – это финальный аккорд в апробации лекарства. И главная задача ученых – в полной мере узнать его лечебные свойства, оценить так называемый терапевтический диапазон. А безопасность, токсичность, аллергенность и другие опасные последствия приёма лекарств были изученным на предыдущих этапах исследования, сначала на «обезьянах», затем на ограниченной группе профессиональных испытателей, получающих за свою работу неплохое вознаграждение. 

  Я хочу участвовать!

Когда человек понимает, что  ситуация с его заболеванием выходит из под контроля, текущее лечение не помогает, случился рецидив или просто, хочется раз и навсегда покончить с болезнью, возникает решение принять участие в исследовании. Как это происходит? Если пациент находится в тесном контакте с лечащим врачом, который знает о готовящихся к проведению исследованиях и заинтересован в участии своего больного, от тут же об этом сообщит. 

Ещё один вариант – отслеживать информацию об исследованиях самостоятельно. Её можно получить на специализированных сайтах, как русскоязычных, так и англоязычных. Сейчас во всём мире популярны объединения больных с одинаковым диагнозом: они общаются, узнают друг от друга свежие новости о новых методах диагностики и лечения, в том числе о наборе в клинические группы. Ещё один вариант – заполнить анкету и отослать её в международную базу пациентов, ожидающих разработки новых средств от различных заболеваний. 

 Чаще всего пакет документов формирует лечащий врач, который и предложил войти в группу. Даже если вы нашли информацию об исследовании и списались с его организаторами самостоятельно, кроме анализов и результатов обследования всё равно потребуется предоставить те или иные бумаги от департамента здравоохранения или ведущей клиники в регионе – без участия государства никто не вправе взять на себя ответственность за вашу жизнь. А вот бумаг, включая всевозможные согласия на обработку персональных данных, придётся заполнить немало. Бывалые участники вспоминают, что подготовка к началу исследования напоминает покупку машины или квартиры. Зато, вопреки расхожему мнению, на время испытания препарата вовсе не обязательно всё время находиться в стационаре. Особенно если учесть, что курс лечения некоторых заболеваний продолжается полгода и больше. Достаточно будет несколько раз в месяцвстречаться с врачом-куратором, кроме осмотра потребуется сдать свежие анализы, пройти другие исследования, контролирующие эффективность лечения.Случается так, что исследование приходится покинуть – либо начинают появляться осложнения, либо заболевание плохо поддаётся терапии и требуется подключить уже одобренную схему лечения. Сопротивляться не надо, врачи лучше знают, когда ещё можно рисковать, а когда уже не стоит.

Есть и минусы

Если вам показалось, что участие в клиническом исследовании это приз и билет в новую жизнь, то, увы, это далеко не всегда так.Участие в испытании предполагает довольно серьезные минусы, столкнуться с которыми вполне реально. Первый, и самый главный – препарат может просто напросто не подействовать. Не подойти, оказаться недостаточно эффективным при вашем диагнозе, вообще не оказывать влияния на болезнь . Ведь теория, испытание в лаборатории и на животных это одно, а живой организм человека в реальной жизни – совсем другое. Есть ли риск за это времязапустить болезнь? К сожалению да. 

Ещё один серьезный минус – вы не сможете продолжить лечение препаратом после завершения исследования. Допустим, первый курс нового лекарства прекрасно подействовал, заболевание удалось остановить и практически вылечить. Но, согласно схеме разработчиков, для полноценного эффекта необходимо три курса с перерывами на полгода. Увы, теперь в течение нескольких лет препарат будет проходить окончательные согласования, и на рынке его не будет. А когда появится, то, скорее всего, за границей, и ещё какое-то время не будет разрешён к продаже на территории РФ. Значит, придётся доставать его там, как-то провозить, искать врача, который согласится курировать больного, получающего «запретное» лечение. Но даже если внедрение лекарства пройдёт быстро, знакомый курс лечения может оказаться вам не по карману.

Сегодня больные выходят из положения по-разному: кому-то удаётся доказать необходимость дорогостоящего лечения в региональном департаменте здравоохранения (а это путь непростой и тернистый), некоторые обращаются за помощью в благотворительные фонды, организуют сбор средств через интернет. У самых обеспеченных есть возможность регулярно покупать чудо-лекарства. Остальные мониторят сайты ведущих клиник и институтов, форумы объединений больных и медицинских ассоциаций, заглядывают в международные регистры, всё это в надежде стать волонтёром в испытании одного из новых препаратов.

И всё-таки это шанс

И всё же, несмотря на сложности, участие в клиническом исследовании в любом случае приносит пользу. Во-первых, готовясь стать членом группы волонтёров, человек проходит углублённое исследование, и нередко именно благодаря этому удаётся вовремя обнаружить опасные осложнения или нетипичное течение болезни. Во-вторых, нередко получает консультацию лучших врачей, которые могут изменить тактику лечения, а иногда и полностью снять диагноз. В-третьих, человек общается с собратьями по болезни, понимает, что он не один, видит реальные случаи выздоровления, что положительно сказывается на психологическом настрое. И наконец, препараты, которые сегодня проходят испытания, в большинстве случаев становятся новым этапом в лечении серьезнейших заболеваний, и первыми излеченными оказываются именно участники групп.

Что там на горизонте

В ближайшее время клинические испытания лекарств будут приковывать к себе всё больше внимания. Растёт число больных, излечившихся от, казалось бы,неизлечимых болезней именно благодаря возможности раннего доступа к новейшим препаратам. Равно как увеличивается число болезней, способных серьезно изменить нашу жизнь. Стремится вверх заболеваемость онкологией, болезнями крови, инфекциями, предающимися воздушно-капельным, половым путём и через кровь (атипичный грипп, вирусные гепатиты, ВИЧ, и т.д.). 

Именно разработка первых эффективных препаратов, способных уничтожать вирус иммунодефицита станет, по мнению журнала, самым ожидаемым и анонсируемым клиническим испытанием 21 века. 

Не меньший «бум» должен произойти в онкологии, ведь именно благодаря клиническим исследованиям сегодня удалось сделать излечимой 4 стадию рака при многих его разновидностях. А ещё 20 лет назад о подобном нельзя было даже мечтать. Клинические испытания в онкологии – мощнейший научный и информационный повод ближайших лет. Отдельный раздел онкологии – онкогематология, занимающаяся болезнями крови. И конечно продолжатся поиски эффективных лекарств от вирусных гепатитов, ведь кроме С есть ещё В, D, TTV, требуется внедрение новых антибиотиков, к которым так быстро успевают привыкнуть современные бактерии, противовирусных и антиаллергических лекарств. 

Как мне узнать?

Информацию о готовящихся к проведению в России клинических исследованиях и наборах в клинические группы можно получить на следующих сайтах:

http://acto-russia.org   - некоммерческая ассоциация организаций по клиническим исследованиям.

http://www.clinicaltrials.gov/  - международный информационный ресурс по клиническим исследованиям, в  том числе на территории России.

http://www.grls.rosminzdrav.ru/CIPermitionReg.aspx - реестр разрешений, выданных на проведение клинических исследований на территории России Минздрава РФ. 

https://rosoncoweb.ru/clinical_study/register/   -  информация о готовящихся клинических испытаниях в онкологии.

https://rheumatolog.su/clinic/pacientam-o-klinicheskih-issledovaniyah/ - информация о клинических исследованиях в ревматологии. 

 Клиническое исследование является единственным способом доказать безопасность и эффективность препарата. 

 Клинические исследования проводятся не только дл лекарств, но и для вакцин. Своим успехом вакцина от гепатита В обязана международному клиническому исследованию.

Именно благодаря клиническим испытаниям удалось доказать эффективность лекарств на основе моноклональных антител и сделать излечимыми многие злокачественные болезни крови.

 

Автор: Алексей Федоров
Опубликовано: 10 июля 2019 г.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума