Подпишись на новости

Ученые починили "неправильный" ген эмбриона человека

03.08.2017
До настоящего времени использование «молекулярного скальпеля» CRISPR/Cas9 для правки «неправильного» гена в геноме человеческого эмбриона приводило к возникновению уже других непредвиденных мутаций. Наконец ученым удалось исправить ошибку природы без «побочных эффектов».

Техника редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 последние несколько лет притягивает особое внимание исследователей, как перспективный способ предотвращения генетических заболеваний типа гемофилии, муковисцидоза, лейкемии и других моногенных заболеваний (вызванных мутациями в одиночных генах) на ранних этапах развития эмбриона человека. В новом совместном исследовании ученые из института Салка, университета здоровья и науки Орегона (США) и Корейского института фундаментальной науки впервые успешно справились с этой задачей. Они разработали стратегию редактирования мутированного гена MYBPC3, который является причиной развития гипертрофической кардиомиопатии (ГК). Это опасное заболевание, приводящее к внезапной остановке сердца, встречается примерно у 1 из 500 человек. При этом носители подобной мутации имеют 50-процентный шанс передать ее своим детям. Эксперимент редактирования генома проводили in vitro или, проще говоря «в пробирке». Мутированный ген MYBPC3 у пациента N с диагностированной ГК разрезали ферментом Cas9, а для восстановления использовали его собственные индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, собранные в процессе биопсии кожи. Таким образом ученые пытались воссоздать естественный цикл «ремонтных работ», при котором немутированная копия гена MYBPC3 будет использоваться как шаблон. Сработало! Используя методы ЭКО, исследователи ввели наиболее эффективные компоненты редактирования генов в здоровые донорские яйцеклетки, предварительно оплодотворенные спермой пациента N.  Анализ получившихся эмбрионов показал, что мутация по гену MYBPC3 была исправлена ​​ эффективно и, самое главное, безопасно, то есть не вызвала побочных мутаций! «Редактирование генов все еще находится в зачаточном состоянии, поэтому, несмотря на то, что использованная нами методика была признана безопасной и эффективной, крайне важно и в будущем проявлять максимальную осторожность, уделяя самое пристальное внимание этическим соображениям», - подвели итог авторы исследования.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

Также в новостях

Обнимайте близких!

В век виртуального общения мы подчас забываем, насколько важно реальное взаимодействие с его...

Продолжительность сна влияет на целостность ДНК сперматозоидов

Ученые обнаружили, что дефицит сна, как и его избыток, может привести к молекулярным нарушениям в...

Учись, худей и бросай курить: новые секреты долголетия

Генетики определили, что укорачивает жизнь, а что продлевает.

Контрастные лица кажутся нам моложе

Почему одни люди кажутся нам моложе своих лет, а другие старше? Похоже, ученые нашли ответ на...

Почему мы зависим от никотина?

По данным ВОЗ, каждые 6 секунд в мире умирает один человек по причине, связанной с курением...

Взлёты и падения в семейных отношениях негативно сказываются на здоровье мужчины

О том, что существует взаимосвязь между здоровьем человека и качеством его семейной жизни...

Прием мультивитаминов во время беременности уменьшает риск аутизма с умственной отсталостью.

Несмотря на огромное количество исследований нет единой теории, объясняющей возникновение аутизма...

Склонность к разводу передается по наследству

Известный факт, что дети разведенных родителей часто разводятся сами. Раньше считалось, что...

Всего один час упражнений в неделю уменьшает риск развития депрессии

Медики давно заметили, что физическая активность благоприятно влияет на эмоциональную сферу...

Новые данные о психологии переедания

Люди часто едят, когда не испытывают чувство истинного голода, а просто потому что, например...

НАУКА ДЛЯ ЖИЗНИ

Куда плывет водная обезьяна «Шимпанзе, гориллы и орангутаны не умеют плавать. Но почему у человека это получается так хорошо? Ответ на этот вопрос может быть ключом к разгадке нашей эволюционной родословной.»
Другой факт Читать статью
 

Конкурс

«Спортивное вдохновение» Подведены итоги конкурса! Спасибо всем участникам, поздравляем победителей!