Подпишись на новости

Ученые починили "неправильный" ген эмбриона человека

03.08.2017
До настоящего времени использование «молекулярного скальпеля» CRISPR/Cas9 для правки «неправильного» гена в геноме человеческого эмбриона приводило к возникновению уже других непредвиденных мутаций. Наконец ученым удалось исправить ошибку природы без «побочных эффектов».

Техника редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 последние несколько лет притягивает особое внимание исследователей, как перспективный способ предотвращения генетических заболеваний типа гемофилии, муковисцидоза, лейкемии и других моногенных заболеваний (вызванных мутациями в одиночных генах) на ранних этапах развития эмбриона человека. В новом совместном исследовании ученые из института Салка, университета здоровья и науки Орегона (США) и Корейского института фундаментальной науки впервые успешно справились с этой задачей. Они разработали стратегию редактирования мутированного гена MYBPC3, который является причиной развития гипертрофической кардиомиопатии (ГК). Это опасное заболевание, приводящее к внезапной остановке сердца, встречается примерно у 1 из 500 человек. При этом носители подобной мутации имеют 50-процентный шанс передать ее своим детям. Эксперимент редактирования генома проводили in vitro или, проще говоря «в пробирке». Мутированный ген MYBPC3 у пациента N с диагностированной ГК разрезали ферментом Cas9, а для восстановления использовали его собственные индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, собранные в процессе биопсии кожи. Таким образом ученые пытались воссоздать естественный цикл «ремонтных работ», при котором немутированная копия гена MYBPC3 будет использоваться как шаблон. Сработало! Используя методы ЭКО, исследователи ввели наиболее эффективные компоненты редактирования генов в здоровые донорские яйцеклетки, предварительно оплодотворенные спермой пациента N.  Анализ получившихся эмбрионов показал, что мутация по гену MYBPC3 была исправлена ​​ эффективно и, самое главное, безопасно, то есть не вызвала побочных мутаций! «Редактирование генов все еще находится в зачаточном состоянии, поэтому, несмотря на то, что использованная нами методика была признана безопасной и эффективной, крайне важно и в будущем проявлять максимальную осторожность, уделяя самое пристальное внимание этическим соображениям», - подвели итог авторы исследования.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

Также в новостях

Прорыв в биоинженерии: ученые научились создавать персонализированные костные трансплантаты крупных размеров

До настоящего времени любые дефекты костей, полученные в результате травмы или болезни...

Липидный профиль женщины может быть связан с ее способностью к зачатию

Новое исследование норвежских ученых обнаружило связь между «плохим» липидным профилем у женщин и...

Рассеянный склероз можно заподозрить за несколько лет до первых клинических симптомов

Еще недавно считалось, что у рассеянного склероза (РС) нет продромов ранних симптомов болезни...

Как предотвратить падения в пожилом возрасте: новые идеи

Падение является одной из наиболее распространенных причин травмы у пожилых людей, которая может...

Разработан новый неинвазивный способ диагностики генетических аномалий плода

До настоящее времени для выявления угрозы наследственных мутаций у развивающегося плода...

Привычка ходить босиком может улучшить моторные навыки ребенка

Уже давно обсуждается идея о том, что босохождение может служить в качестве профилактики...

Распространённое лекарство от давления оказалось также эффективным для лечения диабета 1 типа

Речь идет о верапамиле, популярном антиаритмическом средстве, применяемом для лечения самых...

Суп с глутаматом натрия способствует более осознанному выбору второго блюда

Вокруг глутамата натрия, одной из самых популярных пищевых добавок, было создано множество...

Ученые опытным путем определили лучшую комбинацию лекарственных средств для борьбы с болезнетворными бактериями

Рост устойчивости к антибиотикам стал серьезной проблемой общественного здравоохранения во всем...

Обнаружены биомаркеры заражения крови: это спасет жизни миллионов пациентов

Сепсис по-прежнему является одной из лидирующих причин смерти людей: каждый год от него умирает...

НАУКА ДЛЯ ЖИЗНИ

В трех соснах «Феминисткам придется смириться: “топографический кретинизм” встречается у женщин чаще, чем у мужчин. Корни тянутся из древности – с тех самых пор, когда глава семейства выслеживал и добывал мамонта, а его «половина» покорно разводила огонь в пещере.»
Другой факт Читать статью