Подпишись на новости

Ученые починили "неправильный" ген эмбриона человека

03.08.2017
До настоящего времени использование «молекулярного скальпеля» CRISPR/Cas9 для правки «неправильного» гена в геноме человеческого эмбриона приводило к возникновению уже других непредвиденных мутаций. Наконец ученым удалось исправить ошибку природы без «побочных эффектов».

Техника редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 последние несколько лет притягивает особое внимание исследователей, как перспективный способ предотвращения генетических заболеваний типа гемофилии, муковисцидоза, лейкемии и других моногенных заболеваний (вызванных мутациями в одиночных генах) на ранних этапах развития эмбриона человека. В новом совместном исследовании ученые из института Салка, университета здоровья и науки Орегона (США) и Корейского института фундаментальной науки впервые успешно справились с этой задачей. Они разработали стратегию редактирования мутированного гена MYBPC3, который является причиной развития гипертрофической кардиомиопатии (ГК). Это опасное заболевание, приводящее к внезапной остановке сердца, встречается примерно у 1 из 500 человек. При этом носители подобной мутации имеют 50-процентный шанс передать ее своим детям. Эксперимент редактирования генома проводили in vitro или, проще говоря «в пробирке». Мутированный ген MYBPC3 у пациента N с диагностированной ГК разрезали ферментом Cas9, а для восстановления использовали его собственные индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, собранные в процессе биопсии кожи. Таким образом ученые пытались воссоздать естественный цикл «ремонтных работ», при котором немутированная копия гена MYBPC3 будет использоваться как шаблон. Сработало! Используя методы ЭКО, исследователи ввели наиболее эффективные компоненты редактирования генов в здоровые донорские яйцеклетки, предварительно оплодотворенные спермой пациента N.  Анализ получившихся эмбрионов показал, что мутация по гену MYBPC3 была исправлена ​​ эффективно и, самое главное, безопасно, то есть не вызвала побочных мутаций! «Редактирование генов все еще находится в зачаточном состоянии, поэтому, несмотря на то, что использованная нами методика была признана безопасной и эффективной, крайне важно и в будущем проявлять максимальную осторожность, уделяя самое пристальное внимание этическим соображениям», - подвели итог авторы исследования.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

Также в новостях

Закон привлекательности: феромоны не врут

Почему одни женщины в глазах мужчин привлекательнее, чем другие? Что влияет на их предпочтения в...

Уличное освещение и рак молочной железы: новые данные

Огни большого города, хоть и притягательны, но представляют серьёзную опасность для...

Фиолетовые помидоры: новое слово ГМО

Окраска для царства растений - это не только эстетика, но и функциональная значимость. Цветные...

Секрет счастья: переживать только хорошие эмоции или настоящие?

Статья с таким интригующим названием вышла на днях в Журнале Экспериментальной Психологии...

Еще одна функция серотонина

По мере старения у людей снижается уровень серотонина - природного химического вещества, который...

Пищевые волокна: в чем польза?

Ученые обнаружили, что побочные продукты переваривания пищевых волокон кишечными микробами служат...

Интероцепция у детей: новые сведения

Интероцепция - умение прислушиваться к сигналам своего организма - неотъемлемая часть нашей...

Ученые работают над созданием «энциклопедии вкусовых клеток»

В новом исследовании американских ученые изучили молекулярные механизмы, лежащие в основе...

Диагностика депрессии по профилю в Instagram

Первые признаки депрессии у человека бывает тяжело разглядеть даже самым близким людям, а иногда...

Нейробиологи научились тренировать нейронные связи в мозге

Многочисленные области мозга объединены между собой глобальной нейронной сетью. Но что будет...

НАУКА ДЛЯ ЖИЗНИ

Кто живет в банке? «Витамины в овощах и фруктах для домашних заготовок хорошо бы сохранить. От микроорганизмов на тех же овощах и фруктах не мешает избавиться. Как погнаться за двумя зайцами и поймать обоих? »
Другой факт Читать статью
 

Конкурс

«Спортивное вдохновение» Подведены итоги конкурса! Спасибо всем участникам, поздравляем победителей!