Подпишись на новости

Ученые починили "неправильный" ген эмбриона человека

03.08.2017
До настоящего времени использование «молекулярного скальпеля» CRISPR/Cas9 для правки «неправильного» гена в геноме человеческого эмбриона приводило к возникновению уже других непредвиденных мутаций. Наконец ученым удалось исправить ошибку природы без «побочных эффектов».

Техника редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 последние несколько лет притягивает особое внимание исследователей, как перспективный способ предотвращения генетических заболеваний типа гемофилии, муковисцидоза, лейкемии и других моногенных заболеваний (вызванных мутациями в одиночных генах) на ранних этапах развития эмбриона человека. В новом совместном исследовании ученые из института Салка, университета здоровья и науки Орегона (США) и Корейского института фундаментальной науки впервые успешно справились с этой задачей. Они разработали стратегию редактирования мутированного гена MYBPC3, который является причиной развития гипертрофической кардиомиопатии (ГК). Это опасное заболевание, приводящее к внезапной остановке сердца, встречается примерно у 1 из 500 человек. При этом носители подобной мутации имеют 50-процентный шанс передать ее своим детям. Эксперимент редактирования генома проводили in vitro или, проще говоря «в пробирке». Мутированный ген MYBPC3 у пациента N с диагностированной ГК разрезали ферментом Cas9, а для восстановления использовали его собственные индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, собранные в процессе биопсии кожи. Таким образом ученые пытались воссоздать естественный цикл «ремонтных работ», при котором немутированная копия гена MYBPC3 будет использоваться как шаблон. Сработало! Используя методы ЭКО, исследователи ввели наиболее эффективные компоненты редактирования генов в здоровые донорские яйцеклетки, предварительно оплодотворенные спермой пациента N.  Анализ получившихся эмбрионов показал, что мутация по гену MYBPC3 была исправлена ​​ эффективно и, самое главное, безопасно, то есть не вызвала побочных мутаций! «Редактирование генов все еще находится в зачаточном состоянии, поэтому, несмотря на то, что использованная нами методика была признана безопасной и эффективной, крайне важно и в будущем проявлять максимальную осторожность, уделяя самое пристальное внимание этическим соображениям», - подвели итог авторы исследования.

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

Также в новостях

Самосознание защитит от вредного воздействия перфекционизма

Перфекционисты преуспевают чаще обычных людей, но чаще попадают в ловушку самокритики и чрезмерно...

Здоровье подростков – залог здоровья их детей в будущем

Задолго до того, как молодые люди станут родителями, они должны решить свои проблемы – включая...

Постродовая депрессия ухудшает отношение матери к ребенку, а впоследствии и к внукам

Давно известно, что постродовая депрессия (ПД) оказывает неблагоприятное воздействие на...

Всего несколько минут легких упражнений уменьшает риск смерти у пожилых людей

В современных инструкциях по укреплению здоровья и физической формы рекомендуется тренироваться...

"Плацента на-чипе": новый способ тестировать лекарства для беременных

Как может повлиять то или иное лекарство, принимаемое беременной женщиной, на развивающийся плод...

Регулярный контакт с чистящими средствами может со временем привести к снижению функции легких

На первых порах использования агрессивных чистящих средств человек не сразу замечает их...

Бег против стресса: мозг вам скажет спасибо

Лучше всего наш мозг функционирует, когда формируются все новые и новые связи (синапсы) между...

Ученые обнаружили ген, который предотвращает развитие сердечных заболеваний

Речь идет о гене MeXis. Раньше считалось, что он не играет особой роли, так как не производит...

Вегетарианская диета способствует профилактике диабета

Люди с избыточным весом находятся в группе риска развития преддиабета и диабета. Однако...

Арахидоновая кислота и ретинопатии недоношенных

Ретинопатия недоношенных (РН) возникает вследствие нарушения развития сетчатки у родившихся...

НАУКА ДЛЯ ЖИЗНИ

Наркотик-инсектицид «Табачный куст накапливает в листьях никотин вовсе не для того, чтобы ввергнуть нас в пучину зависимости. Такая его способность закрепилась в ходе эволюции, чтобы растение защищалось от насекомых-вредителей.»
Другой факт Читать статью
 

Конкурс

«Спортивное вдохновение» Подведены итоги конкурса! Спасибо всем участникам, поздравляем победителей!