Подпишись на новости
Теория и практика / Инновации

ВНУТРИГЕННАЯ ИНЪЕКЦИЯ

Разработка генных вакцин и лекарств кажется планами на далекое будущее. Однако в мире уже получили официальное одобрение и применяются пять генных препаратов. И это только начало.
Опубликовано: 1 декабря 2016 г.

В чем суть генной терапии? Подобные препараты содержат ген или его фрагмент, который, попав в организм, исправит генетическую ошибку или вызовет определенный эффект. Если речь идет о фрагменте, это чаще всего «заплатка» на дефективный участок собственного гена. Препарат с целым геном нужны при врожденных заболеваниях, когда необходимый ген просто отсутствует, либо способен запустить нужный механизм - например, вырастить дополнительные сосуды. Сегодня генную терапию применяют в основном для лечения наследственных, а также онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний.

Долгое время разработчики искали «челнок», который бы смог доставить генетический материал в клетки организма. Первыми кандидатами на роль переносчика стали вирусы, которые предварительно нужно «стерилизовать», чтобы они не смогли навредить человеку. Второй вариант - применение плазмиды, частицы ДНК, способной переносить информацию и самостоятельно размножаться. 

Витравен

Первый в мире генный препарат, зарегистрированный и разрешенный к массовому применению в Европейском Союзе. Историческое событие произошло в 1998 году. Действие препарата направлено на лечение цитомегаловирусного ретинита – глазной инфекции, возникающей у людей со сниженным иммунитетом. Препарат содержит «антисмысловые олигонуклеотиды» - не несущие генетической информации фрагменты РНК, способные встраиваться в РНК цитомегаловируса и как бы сбивать его с толку, так что размножение вируса резко замедляется. 

Препарат вводят с помощью специального шприца непосредственно внутрь глаза; требуется 2 инъекции в течение месяца, затем поддерживающая терапия 1 раз в месяц. Стоимость одной дозы - около 650 евро. 

Гендицин

Первый генный препарат, официально разрешенный к применению в Китае (2003). Гендицин представляет собой рекомбинантный (видоизмененный) аденовирус, к которому прикреплен ген TP53. Он кодирует белок p53, обладающий выраженными антиопухолевыми свойствами. Обычно ген «спит» и белок не вырабатывается, но если в клетках появляются повреждения ДНК, и они начинают быстро размножаться (что характерно для опухоли), TP53 просыпается и запускает синтез белка. Клонирование новых злокачественных клеток прекращается. Если же ситуация зашла слишком далеко, белок-ревизор запускает процесс апоптоза - самоуничтожения раковых клеток. 

Ученые отмечают, что препарат особенно эффективен в случае, когда собственный ген TP53 мутировал и не может обеспечить защиту от опухоли. При клинических наблюдениях препарат особенно хорошо проявил себя в лечении злокачественных опухолей головы и шеи. В Китае его назначают как дополнение к хирургическому лечению, лучевой- и химиотерапии. Согласно усредненным данным разных исследований, эффективность лечения повышается на 50-60%. Применение гендицина при плоскоклеточном раке головы и шеи в сочетании со стандартными методами терапии (хирургическим, лучевой и химиотерапией) позволило полностью исключить рецидивы заболевания в течение 3 лет.

Неоваскулген

Эта разработка российских ученых в 2011 году получила регистрационное удостоверение в РФ. Препарат содержит ген vegf165, сообщающий нашим стволовым клеткам, что им необходимо преобразоваться в клетки кровеносных сосудов. В результате постепенно образуется новая сосудистая сеть, которая полноценно снабжает кровью нужный участок. В качестве носителя разработчики выбрали плазмиду – по их мнению, это позволяет полностью исключить возможные побочные эффекты вирусов. 

Основная сфера применения неоваскулгена – ишемия нижних конечностей, возникающая из-за атеросклероза сосудов ног: человеку трудно ходить, в запущенных случаях возникает риск ампутации. Семилетние наблюдения обнадеживают: при терапии новым препаратом дистанция безболевой ходьбы увеличивается в 3-7 раз, то есть человек, ранее останавливающийся от боли через каждые 100-200 метров, теперь может спокойно пройти километр. Стоимость одной инъекции составляет около 120 тысяч рублей; для полного эффекта необходимо 2 инъекции с разницей в 14 дней на одну ногу. Обнадеживает, что препарат уже включен в реестр жизненно необходимых: это означает что лечение им может быть бесплатным. 

Глибера

Препарат, получивший разрешение на применение в Европейском Союзе в 2012 году, лечит очень редкую наследственную болезнь

– врожденный дефицит липопротеинлипазы. Такая патология встречается у 1-2 человек на миллион. Из-за мутации в гене, кодирующем синтез фермента - расщепителя поступающих в организм жиров, больным приходится постоянно придерживаться жесткой диеты. Разработчики использовали в качестве переносчика аденоассоциированный вирус (AAV), в геном которого встроен ген, кодирующий синтез липопротеинлипазы. Одна доза глиберы стоит 1,6 миллиона долларов; для поддержания эффекта необходимы повторные инъекции раз в 5-7 лет, поэтому средняя стоимость лечения составляет порядка 250 тысяч евро в год. Цифра астрономическая, однако поддерживающая терапия для таких больных обходится еще дороже. Сегодня лечение глиберой проходят около 500 человек. 

Н101

Новый разрешенный к применению в Китае препарат, по действию схожий с гендицином: он также предназначен для лечения злокачественных новообразований. Информации о новинке крайне мало. Известно, что его эффект также связан с увеличением синтеза белка p53, однако есть некоторые преимущества: например, новинка дополнительно блокирует сосудистые факторы роста, которые участвуют в кровоснабжении опухоли. 

Эта великолепная пятерка препаратов наделала много шума в научном мире. В настоящее время в различных лабораториях мира идут сотни и тысячи разработок и клинических испытаний новых генных лекарств. На подходе препараты от наследственных заболеваний (емофилии В, печеночной порфирии), а также болезни Паркинсона и многих других. Похоже, мы входим в век исправления сломанных генов. 

Нечего бояться

Распространенное опасение относительно генных лекарств – что они якобы могут повышать риска рака. Это миф: генно-инженерные препараты испытываются уже почти 20 лет, и за это время не получено никаких данных, что они сколько-нибудь увеличивают риск онкологических заболеваний. 

 

Автор: Алексей Федоров
Опубликовано: 1 декабря 2016 г.
Журнал "Здоровье" №10 2016 Журнал "Здоровье" №10 2016
Журнальный заголовок: "ВНУТРИГЕННАЯ ИНЪЕКЦИЯ"

Комментарии

Уважаемые пользователи! Упоминания названий любых лекарственных препаратов, БАДов (советы по применению), медицинских изделий, медицинских организаций, других товаров и услуг, рассматриваются как реклама и удаляются в соответсвии с п.4.6. Правил Форума

НАУКА ДЛЯ ЖИЗНИ

Накося выкуси! «Столкновение с мошками особенно неприятно: эти «вампиры» не прокалывают кожу в поисках крови, а выкусывают ее микроскопические кусочки, отчего укус мошек значительно больнее, чем, например, комариный.»
Другой факт Читать статью
 

Конкурс

«Спортивное вдохновение» Подведены итоги конкурса! Спасибо всем участникам, поздравляем победителей!